默沙東藥物首度加入港澳藥械通 加快大灣區(qū)希佩爾-林道病（VHL）病人用藥
香港，2024年12月——默沙東宣布，其一款香港註冊(cè)藥物獲廣東省藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)加入「港澳藥械通」，即日起可于粵港澳大灣區(qū)指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用，該藥適用于治療與希佩爾-林道病（von Hippel-Lindau Disease，簡(jiǎn)稱VHL）相關(guān)的腎細(xì)胞癌（RCC）、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）血管母細(xì)胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（pNET），而并非急切需要接受手術(shù)的成人患者。這次亦是默沙東的藥物首次加入港澳藥械通。
希佩爾-林道病，又稱希林氏病或VHL，是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病，由于患者的3號(hào)染色體上的VHL基因出現(xiàn)突變，引致部分器官形成腫瘤和囊腫的風(fēng)險(xiǎn)增加。如果父母一方患有VHL，將有50%機(jī)會(huì)遺傳給子女。VHL患者的平均發(fā)病年齡為26歲。
香港泌尿腫瘤科學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)潘明駿醫(yī)生
香港泌尿腫瘤科學(xué)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)潘明駿醫(yī)生表示：「VHL是一種罕見(jiàn)及嚴(yán)重的疾病，此病會(huì)令患者身體不同部位出現(xiàn)腫瘤和囊腫。以往VHL沒(méi)有系統(tǒng)性的治療方法，當(dāng)患者身體出現(xiàn)腫瘤，主要會(huì)以外科手術(shù)切除，包括腦部手術(shù)和腎臟手術(shù)；但即使成功移除腫瘤，仍有機(jī)會(huì)對(duì)患者的活動(dòng)能力和器官功能造成永久損害，而且患者終生仍可能不斷重復(fù)生長(zhǎng)腫瘤，要面對(duì)多次手術(shù)，十分煎熬。例如VHL相關(guān)的腎細(xì)胞癌有機(jī)會(huì)令患者需要接受多次腎臟切除手術(shù)，他們?nèi)蘸蠡蛐杞邮芡肝觯ㄏ茨I），對(duì)患者生活帶來(lái)極大影響。香港泌尿腫瘤科學(xué)會(huì)早前與本地專業(yè)團(tuán)體合力通過(guò)《VHL系統(tǒng)性治療香港專家意見(jiàn)》白皮書，提出以藥物對(duì)VHL患者作系統(tǒng)性治療能延遲手術(shù)的需要，有望提升患者生活質(zhì)素。」
美國(guó)默沙東藥廠香港及澳門區(qū)董事總經(jīng)理Anni Varughese表示：「我們非常高興默沙東的藥物首次加入港澳藥械通，讓區(qū)內(nèi)VHL患者更快可獲得系統(tǒng)性治療，為他們提供重要的治療選項(xiàng)。這是一個(gè)重要的里程碑，標(biāo)誌著我們把病人放首位、對(duì)創(chuàng)新科研的承諾。」
